2024年1月1日起，新版國家醫(yī)保藥品目錄在全國范圍內統(tǒng)一正式執(zhí)行。此次國家醫(yī)保藥品目錄從動態(tài)調整、目錄公布到落地實施，罕見病創(chuàng)新藥都備受關注。罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補了10個病種的用藥保障空白。>>>商務洽談，點此處，在線咨詢

1月2日，罕見病創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德在上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院醫(yī)保正式落地，切實為全身型重癥肌無力患者減負。上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內科副主任、主任醫(yī)師陳晟表示：“作為一種罕見病創(chuàng)新藥，艾加莫德在國內上市之前，得益于國家賦予海南博鰲樂城先行區(qū)的先行先試政策，瑞金海南醫(yī)院就參與開展了特許用藥項目，幫助十余位重癥肌無力患者解決了‘無創(chuàng)新藥可用’的困境。如今這款創(chuàng)新藥從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時間，作為臨床醫(yī)生充分感受到了國家和相關政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠意和決心，以及醫(yī)保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心?！敝档米⒁獾氖牵幽率菄鴥仁讉€且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，也是國內目前唯一可醫(yī)保報銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。

圖說：昨天上午，陳晟與患者溝通病情 來源/受訪者提供

瑞金速度!罕見病創(chuàng)新藥醫(yī)保落地，上海瑞金醫(yī)院為患者打通“最后一公里”

“真的是迫不及待，今天是我第二次(周)用艾加莫德治療，沒想到這么快就能醫(yī)保報銷了!”55歲的許先生(化名)是新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首批在上海瑞金醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者，“得病已經(jīng)有大半年時間了，全身無力，像走路、上下樓、手提重物都非常費力，后來右眼視物也受到影響，正常生活都變得很困難。去年12月26日第一次在瑞金醫(yī)院接受了艾加莫德治療，當時治療到一半就感覺到眼瞼無力、乏力感減輕了很多，不到一周右眼瞼下垂就已經(jīng)明顯好轉。現(xiàn)在能醫(yī)保報銷了，切切實實為我們老百姓減輕了經(jīng)濟負擔，新藥也有機會長期用得起，絕對是我們重癥肌無力病友的福音!”

作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復發(fā)生和易疲勞，病程長、難治療、易復發(fā)。據(jù)估計，我國約有17萬全身型重癥肌無力患者。早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，嚴重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重負擔，不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內科副主任、主任醫(yī)師陳晟表示：“新版醫(yī)保藥品目錄正式實施后，本院各部門通力協(xié)作，迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障‘最后一公里’，在醫(yī)保政策的指引下，幫助重癥肌無力患者和家庭切實獲益。從最初艾加莫德海南先行先試到現(xiàn)在走向全國，如今隨著醫(yī)保政策的落地，相信數(shù)萬個患者家庭將重燃回歸正常生活的希望?！?/span>

重新定義治療目標，數(shù)萬重癥肌無力患者有望回歸正常生活

臨床上，重癥肌無力患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。陳晟強調，“重癥肌無力的理想治療目標是達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達標’狀態(tài)?！?/span>陳晟介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。然而，由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，長期以來實現(xiàn)雙達標的重癥肌無力治療目標非常困難，這也是當前重癥肌無力的治療難點。不少患者為了達到微小狀態(tài)，往往需要面對傳統(tǒng)藥物治療帶來的種種問題，包括對血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠期腫瘤風險等。

作為近三十年來我國重癥肌無力治療領域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德是全球首個且國內目前唯一上市的FcRn拮抗劑，作用機制獨特，能夠清除體內的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，有望為患者實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標”理想治療狀態(tài)，從而實現(xiàn)與疾病和平共處。

來源：新民晚報       相關閱讀：

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